В настоящее время проводятся клинические испытания эффективности генной
терапии при таких болезнях, как фенилкетонурия, наследственные формы
низкорослости, муковисцидоз и других. Получены обнадеживающие результаты
по генной терапии гемофилии В, тяжелых наследственных дефектов иммунитета.
В ближайшие годы будут продолжаться разработки генно–инженерных методов
коррекции генного дефекта при наследственных формах низкорослости, связанных
с дефицитом гормона роста. Ген удалось ввести в мышечные клетки, которые
начали продуцировать гормон роста. Серьезным препятствием для широкого
внедрения генной терапии в клиническую практику являются два обстоятельства
- чрезвычайно высокая стоимость и недостаточная эффективность доставки
ДНК в клетки пациента. Методы генной терапии постоянно совершенствуются.
В клинической практике они используются для лечения не только моногенных
болезней, но и других тяжелых заболеваний, в том числе рака и СПИД.
Принципиально новым направлением клинической медицины
является эмбриональная хирургия - оперирование
еще неродившегося младенца. Это уникальные операции
- удаление пораженной доли легкого, коррекция врожденных пороков
развития мочевой системы - безусловно перспективны, но пока малодоступны
для практического здравоохранения.
Следующий шаг в лечении врожденных и наследственных
болезней - использование стволовых клеток.
Передовые медицинские технологии создают реальные предпосылки
для замены поврежденных клеток организма здоровыми.
Прогресс медицинской генетики позволяет развеять представления
о неизлечимости наследственных болезней человека.
Помните, что вызов врача – это как
вызов сантехника,
в том смысле, что когда все хорошо, то о нем и не вспоминаешь,
но когда случаются проблемы, то иногда бывает уже поздно
и ничего уже не поделаешь. |